O medicamento Risdiplam, para tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I, está incorporado a partir desta segunda-feira (14) ao Sistema Único de Saúde (SUS).
Para compra particular, ele custa cerca de R$ 70 mil a dose.
A criança com AME não consegue sustentar a cabeça, engatinhar, sentar, andar nem falar. Conforme a doença evolui, ela passa a ter dificuldade para se alimentar e respirar, tendo de ser conectada a um respirador artificial.
Os sintomas costumam se manifestar nos primeiros meses após o nascimento – e, antes do bebê completar o primeiro aniversário, a taxa de mortalidade é de 90%.
Os que sobrevivem não costumam ir longe: a expectativa de vida para a AME tipo 1, a forma mais grave, não passa de dois anos.
A portaria da Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde do Ministério da Saúde, determinando a inclusão do medicamento, está publicada no Diário Oficial da União de hoje.
Segundo Ministério da Saúde, a AME é uma doença genética que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína considerada essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.
Sem ela, os neurônios morrem e as pessoas vão perdendo controle e força musculares, ficando incapacitados de se moverem, engolirem ou mesmo respirarem. O quadro é degenerativo e não tem cura.
A Atrofia Muscular Espinhal possui quatro subtipos, distintos conforme a idade de início dos sintomas. O tipo 1 é o mais grave da doença. A sua incidência é de um caso para cada seis a 11 mil nascidos vivos.
